L'FDA approva il controverso farmaco contro la malattia di Alzheimer

Ultima Revisione: 26.08.2021. Ultima Modifica: 27.08.2021.

Nel giugno 2021, la Food and Drug Administration (FDA), l'ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici, ha concesso l'approvazione del farmaco aducanumab (Aduhelm) per il trattamento della malattia di Alzheimer. Tale farmaco è stato progettato per ridurre le placche di beta amiloide a livello cerebrale, al fine di rallentare la progressione della malattia. Anche se la causa del morbo di Alzheimer non è nota, tale malattia è caratterizzata dalla deposizione di placche amiloidi nel cervello. Le placche di beta amiloide sono responsabili del danneggiamento dei neuroni e di ulteriori disfunzioni cerebrali. 

Aducanumab è il primo trattamento approvato dall'FDA per la malattia di Alzheimer dal 2003.

Il farmaco è stato approvato avvalendosi del percorso di approvazione accelerato, che può essere utilizzato quando un trattamento per una malattia grave o potenzialmente letale fornisce vantaggi terapeutici significativi rispetto ai trattamenti esistenti. Attualmente, le terapie disponibili trattano soltanto i sintomi della malattia di Alzheimer; aducanumab è il primo trattamento approvato per rallentare la progressione della malattia.

Il morbo di Alzheimer è una patologia irreversibile che colpisce più comunemente gli adulti di età superiore ai 60 anni. La malattia è caratterizzata da perdita di memoria, deficit cognitivo, disturbi della personalità, agnosia (incapacità nel riconoscere oggetti di uso comune) e aprassia (incapacità di compiere movimenti in modo coordinato). Secondo quanto emerge da uno studio promosso dall'Alzheimer's Disease International (ADI), sono circa 24 milioni le persone affette nel mondo, di cui circa 600.000 in Italia.

Harry Johns, C.E.O. e presidente dell'Alzheimer's Association, ha reputato l'approvazione di aducanumab da parte dell'FDA un'importante conquista per i pazienti affetti dal morbo di Alzheimer e per i loro familiari. Secondo Maria C. Carillo, direttore medico dell'organizzazione, questa approvazione storica aprirà la strada ad una nuova era di innovazione nel campo dei trattamenti farmacologici per la malattia di Alzheimer.

Nonostante aducanumab sia stato presentato come un trattamento promettente, l'approvazione dell'FDA è stata giudicata estremamente controversa ed ha sollevato numerose polemiche. I due studi clinici di fase III condotti sul farmaco hanno fornito risultati opposti: uno studio ha rivelato che il farmaco era efficace nel rallentare la progressione della malattia di Alzheimer, mentre l'altro non ha registrato benefici significativi associati alla sua assunzione.

Entrambi gli studi erano stati sospesi nel marzo 2019 dall'azienda produttrice del farmaco, Biogen, poiché le analisi indicavano una scarsa probabilità di successo del farmaco. Ciononostante, ulteriori analisi condotte da Biogen in seguito all'interruzione degli studi hanno portato l'azienda a concludere che esistevano prove sufficienti a supporto dell'efficacia di aducanumab.

Nel novembre 2020, il Comitato consultivo dell'FDA si era espresso in maniera contraria all’approvazione del farmaco, in assenza di forti evidenze a sostegno dell'efficacia di aducanumab nel rallentare la malattia di Alzheimer. La recente approvazione del farmaco da parte dell'FDA respinge tali perplessità.

Patrizia Cavazzoni, direttrice del Center for Drug Evaluation and Research dell'FDA, ha dichiarato che " l'Agenzia ha concluso che i benefici clinici associati all'assunzione di aducanumab nei pazienti affetti da malattia di Alzheimer superano i rischi della terapia".

In base a quanto previsto per i farmaci approvati con procedura di approvazione accelerata, la FDA ha richiesto all’azienda produttrice Biogen di condurre un nuovo studio clinico per verificare i benefici del farmaco e dimostrare che la riduzione delle placche amiloidi rallenta la progressione della malattia. Se lo studio non riuscisse a verificare il beneficio clinico, la FDA potrebbe avviare un procedimento per ritirare l’approvazione del farmaco.

Le polemiche riferibili all'approvazione dell'FDA riguardano anche il timore che Biogen non sarà in grado di reclutare un numero sufficiente di partecipanti per il nuovo studio. Infatti, la partecipazione alla sperimentazione comporta il rischio di ricevere un placebo, piuttosto che l'aducanumab. I soggetti intenzionati ad assumere il farmaco possono acquistarlo, senza necessariamente partecipare allo studio.

Il costo annuo previsto da Biogen per l’aducanumab è di 56.000 dollari a paziente. Il farmaco viene somministrato a soggetti che presentano demenza lieve o leggeri deficit cognitivi tramite infusioni mensili. I pazienti che ricevono il farmaco devono essere regolarmente sottoposti a Risonanza magnetica nucleare, al fine di rilevare eventuali edemi o emorragie cerebrali, considerate rari effetti collaterali del trattamento.

Dati i risultati controversi delle sperimentazioni, i costi e gli effetti collaterali, alcuni clinici potrebbero essere riluttanti nel raccomandare il nuovo farmaco ai loro pazienti. In futuro, ulteriori dati forniranno maggiori informazioni circa l'efficacia di aducanumab.